SUS realiza primeiras aplicações do medicamento de R$ 7 milhões para crianças com AME

 

O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). É a primeira terapia gênica (alteração de genes) incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS). Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira (14), no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito pelo SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.

O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço do mundo.

Durante visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o momento como um marco para a saúde pública no país. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, disse o ministro.

O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas bebês atendidas foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para receberem a infusão e por cumprirem todos os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. 

Bebê que recebeu a terapia na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF) - foto: Igor Evangelista/MS

 

"É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente", disse Milena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão de zolgensma em Brasília.

Com a garantia do acesso ao medicamento, as crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Governo Federal é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por esses dois atendimentos.

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem recebe o zolgensma não precisa receber outra terapia para AME.

 

COMO TER ACESSO

As famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.

As crianças que recebem o zolgensma serão acompanhadas clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Após a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

Onde encontrar os serviços de referência no estado de SP:

 

Campinas - Hospital da UNICAMP

Ribeirão Preto - HC Ribeirão Preto

São José do Rio Preto - Hospital de Base de São José do Rio Preto

São Paulo - HC São Paulo

Botucatu - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)

Taubaté - Grupo de Assistência à Criança com Câncer

(fonte: Secretaria de Comunicação Social da Presidência da República)